美媒:科学家首次修复人类胚胎致病基因

2017年8月6日11:07:11科学探索116阅读模式

科学家 人类胚胎 核心提示:正常情况下,细胞会通过将末端重新粘在一起来修复CRISPR引起的DNA切口。或者,科学家们可以尝试用一个修复包运送缺失的DNA,就像计算机的剪切和粘贴程序一样。

探索网8月4日报道 美媒称,改变人类遗传?研究人员第一次安全修复了人类胚胎中的一个致病基因,他们将一项因为能导致年轻运动员死亡而出名的心脏缺陷作为攻克目标。这是向有朝一日预防一系列遗传性疾病迈出的一大步。

美联社8月2日报道称,以俄勒冈卫生科学大学为首的一个研究团队获得一项意外发现,他们今天报告称,胚胎可以帮助修复自身,如果科学家启动这一进程足够早的话。

这只是实验室研究,距离妊娠期试验还非常遥远。但这表明,科学家可以对DNA进行更改,从而不仅能保护一个婴儿免受一种家族疾病的影响,而且能保护他或她的后代。这引发了伦理问题。

哈佛大学医学院院长、干细胞科学家乔治·戴利博士说:“我个人的观点、也是这篇论文所支持的观点是,人类胚胎的基因编辑最终能够做到安全。然后问题就真正变成,如果我们能做到,我们应该去做吗?”戴利没有参与这项新研究,他称赞该研究“相当了不起”。

英国弗朗西斯·克里克研究所的发育遗传学家罗宾·洛弗尔-巴奇说:“这绝对是一次飞跃。”

如今,寻求避免将不良基因遗传给下一代的夫妇有时会在生育诊所里培育出胚胎,这样他们就可以抛弃那些继承了相关疾病的胚胎,试图只孕育那些健康胚胎。

从理论上说,基因编辑可以挽救不健全胚胎。但所谓的“种系”改变(改变精子、卵子或胚胎)存在争议,因为它们将是永久性的,会代代相传。批评人士担心,人们不仅想要预防疾病,还想尝试“定制婴儿”。此前中国一些学习编辑胚胎的尝试并没有取得很好的效果,更重要的是,这些尝试引发了安全担忧。

俄勒冈的研究人员在《自然》周刊上介绍了一系列实验室试验,他们尝试了一种不同的方法。

他们以一种导致肥厚型心肌病的基因突变为目标。这是一种令心脏衰弱的疾病,每500人中就约有1人患病。只遗传了这种不良基因的一个副本就会导致该病。

研究小组使用了一个名为CRISPR-Cas9的基因编辑工具,它就像一把寻找相关突变的分子剪刀。

随后他们进行了试验。研究人员将一名这种心脏病患者的精子和这些分子剪刀同时注入健康的捐献卵子中。这些剪刀剪去了精子中有缺陷的DNA。

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